News Update

News in Asia

การรวมกันของยีนที่ถูกแก้ไข

การกลายพันธุ์ของเคียวนั้นได้รับการแก้ไขโดยการแก้ไขยีน ที่ดีที่สุดตามการทดลองโดยห้องทดลอง Bao ก็คงได้มากถึง 40% ในอีก 50% ของเซลล์ DNA ถูกตัดและไม่ได้รับการซ่อมแซมโดยเทมเพลต DNA ที่ถูกต้อง แต่ดูเหมือนว่าจะช่วยเพิ่มการแสดงออกของสเต็มเซลล์ของฮีโมโกลบินของทารกในครรภ์ ซึ่งเป็นยีนที่ทำจากยีนต่าง ๆ และโดยปกติจะปิดไม่กี่เดือนหลังคลอด

เฮโมโกลบินของทารกในครรภ์เป็นที่รู้จักกันเพื่อปิดผลกระทบของโรคเซลล์เคียว เปาสงสัยว่าถ้าการแสดงออกของฮีโมโกลบินของทารกในเซลล์ที่ได้รับการแก้ไขยังคงอยู่ 90% ของเซลล์ต้นกำเนิดจากผู้ป่วยจะมีการกลายพันธุ์ของเคียวถาวรหรือมีการป้องกันมิให้เฮโมโกลบินของทารกในครรภ์ ความหวังของเราคือถ้าเราแยก HSPCs ออกจากไขกระดูกของผู้ป่วยและทำลายส่วนที่เหลือให้แก้ไข HSPCs และส่งกลับมาการรวมกันของยีนที่ถูกแก้ไขและเซลล์ที่แสดงออก HbF จะเพียงพอที่จะรักษาโรค